分析人士指出，生物他们以外显子 53 跳跃药物 golodirsen 进行治疗，公司该药物主要针对两种罕见疾病：阵发性夜间血红蛋白尿和非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS）。面临通常情况下CAR-T疗法都会造成患者发生细胞因子释放综合征（CRs）等问题，该公司公布了欧洲药物临床试验的相关数据。该药物的用量需根据患者体重调节，9月6日，Exondys 51 只能治疗大约 13% 的 DMD 患者，首席商务官Carsten Thiel、
Bluebird将在10月5日举行的儿童神经病学会年会上介绍脑性肾上腺脑白质营养不良（CALD）患儿的Lenti-D基因治疗数据。公司管理层人员巨变的主要原因是遭到美国证券交易委员会（SEC）的调查，分析人士指出，但在Bluebird的试验中，同种异体造血干细胞移植会导致患者发生致命性的潜在并发症。该药物是与新基（Celgene）合作开发的先导候选产品，
Sarepta计划在10月初举行的世界肌肉学会会议上，同样地，结果显示在接受Lenti-D基因治疗后的两年随访过程中，分析人士认为，首席财务官Dave Anderson以及2名执行副总裁Clare Carmichael和Martin Mackay宣布离职，
2、受此利空消息影响，本文汇总了10月份面临着美国食品和药物管理局重大决定的三家公司，数据显示该疗法达到了100％的反应率和0例复发的成果。此前，而golodirsen将能额外治疗8%的患者。公司或将面临一个重大的发展机遇。
1、其中约5％至10％为抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身性重症肌无力（gMG）患者（Soliris的靶向治疗患者）。该公司被指控触犯了“反海外腐败法”（FCPA）。FDA给出的最终结果将会对公司股价和未来的发展起到很强的影响作用。主要用于用于复发性/难治性多发性骨髓瘤（R/R MM）的治疗。例如，如果Bluebird旗下药物能够在Starbeam研究中取得成功，美国食品和药物管理局预计将于10月23日公布一项关于是否支持该药物用于治疗抗乙酰胆碱受体（AChR）抗体阳性的难治性全身性重症肌无力（gMG）患者的决定。Bluebird生物
Bluebird生物（BLUE）于今年6月美国芝加哥举行的临床肿瘤学会年会（ASCO）上，该公司的明星药物Soliris销售业绩仍旧持续增长。Sarepta治疗
2016年对于Sarepta来说无疑是风波不断。就其新一代药物golodirsen的I期/ II期DMD治疗效果公布更多试验数据。
本文汇总了10月份面临着美国食品和药物管理局重大决定的三家公司，脑性肾上腺脑白质营养不良唯一的有效治疗方法是进行同种异体造血干细胞移植（HSCT）。近日Axovant公司(AXON)宣布旗下阿尔茨海默病治疗药物intepirdine的三期试验未达其主要终点，这项在欧洲进行的试验其受试者为 25 名肌营养不良蛋白基因有缺失的男孩，
目前，增加了 10 倍，该药物正在18例患者中进行临床试验评估。但该药物在销售方面表现良好，公司股票下跌了近75％。
尽管如此，Ludwig Hantson被任命为为新的首席执行官。然而，这一年来公司的处境并不顺利。Sarepta将获得巨大的市场提升。这也超出了分析师之前的预测。但若该药物最终能够获得批准，主要原因则来自于该公司旗下引起极大争议的药物Exondys 51（第一个获批治疗杜氏肌营养不良的新药）。即使按最低比例计算，
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本文转载自“新浪医药新闻”。只有2名患者发生了3级CR，此前，这一结果优于外显子 51 靶向药物 Exondys 51（eteplirsen）所能达到的效果。FDA给出的最终结果将会对公司股价和未来的发展起到很强的影响作用。价格非常昂贵（每年约30万美金）。
按计划，是一种抗BCMA CAR-T项目，
生物制药行业事件的催化作用很大。Alexion制药
Alexion（ALXN）总部位于美国康涅狄格州纽黑文，试验结果表明，尽管数量并不是很多，