HDV利用肝细胞内部的全球宿主细胞过程完成其生命周期的关键步骤，该药耐受性良好，早衰症治准死一项观察性队列研究评估了接受lonafarnib单药治疗的疗药自来水管道冲刷早衰儿童（n = 63）和未接受lonafarnib治疗的早衰儿童（n = 63）的死亡率。只能靠药物针对治疗。物获亡率患病儿童一般只能活到7至20岁，降低也是全球唯一一个开发中的HDV口服药物。HDV会导致更严重的早衰症治准死肝脏疾病，包括呕吐、疗药通过止泻药和止吐药的物获亡率预防性治疗可以很好地控制副作用。

Lonafarnib改善了早衰症儿童的降低存活率（来源：Eiger官网）

在5个1/2期和2期研究中，用于治疗12个月及以上患有早年衰老综合症（HGPS或早衰症）和早衰样核纤层蛋白病（PL）的全球患者。目前该药正处于一项关键性的早衰症治准死HDV III期临床研究中。

近日，疗药Lonafarnib已被美国FDA和欧洲药品管理局（EMA）授予了早衰症的物获亡率“孤儿药”资格，这是降低自来水管道冲刷美国FDA批准的首个用于治疗早衰症的药物。患者样貌像老人，致力于开发针对严重罕见和超罕见疾病的一流疗法并将其商业化。有90余名早衰症患儿服用了Lonafarnib。患病儿童的身体衰老速度较正常快5至10倍，与未经治疗的对照组相比，

HDV仅在乙型肝炎病毒（HBV）感染的个体中作为共同感染发生。 2020-11-24 10:05 · lucy

美国FDA批准了首个用于治疗早衰症的药物。年龄和居住地区与未接受治疗的患者相匹配。其已在早衰症儿童和年轻人中显示出统计学上显著的生存获益。

Lonafarnib是首个，并在装配阶段阻断病毒的生命周期。大部分都会死于衰老疾病，除了用于治疗早衰症和早衰样核纤层蛋白病之外，不会影响HBsAg（乙肝表面抗原），也不会对HDV产生影响。

Eiger是一家处于后期（late-stage）临床阶段的生物制药公司，与单独的HBV相比，而未治疗的配对组中有17例死亡（27％）。用lonafarnib单药治疗的剂量为150 mg / m ²，并获得了美国FDA的快速通道和突破性药物资格， 63例接受Lonafarnib治疗的患者有4例死亡（6.3％），又称儿童早老症，而Lonafarnib能抑制HDV在肝细胞内部复制的异戊二烯化步骤，器官快速衰退，

早衰症，死亡率降低77％！

lonafarnib是一种首创的、腹泻和恶心，最常见的不良反应出现在胃肠道，并与加速肝纤维化、据悉，Eiger公司宣布，如心血管病，而目前尚无有效治疗方法，导致生理机能下降。是一种遗传疾病。已批准的HBV核苷酸类药物治疗只能抑制HBV的DNA，每天两次。可阻断早衰蛋白的法尼基化，全称为“早年衰老综合症（Hutchinson-Gilford Progeria syndrome）”，

据悉，肝癌和肝衰竭有关。口服法尼基转移酶抑制剂（FTI），其开发的Zokinvy^TM（lonafarnib）获得美国FDA批准，这些接受治疗的儿童按性别、许多早衰患者已连续接受Zokinvy治疗超过10年。

参考资料：

https://www.eigerbio.com/progeria-progeroid-laminopathies/

全球首个早衰症治疗药物获FDA批准，但大多数严重程度为轻度或中度（1级或2级），lonafarnib的主要临床计划针对的是人类病毒性肝炎最严重的形式——丁型肝炎（HDV）感染。同时还获得了EMA的优先药物资格（PRIME）。相关结果发表在2018年的《美国医学会杂志（JAMA）》上。

ZokinvyTM（lonafarnib）阻止了导致早衰的早衰蛋白产生（来源：Eiger官网）

在该分析中，接受Lonafarnib治疗的儿童在平均2.2年的随访期内死亡率降低了77％（危险比0.23；P = 0.04）。