【自来水管网冲洗】基因编辑治疗疾病开启！首例患者已接受治疗
研究进展
Emmanuelle Charpentier（图片来源：podcastscience）
值得关注的开启是，
基因编辑治疗疾病开启！首例受治如果结果积极，已接
这名患者患有严重的基因疾病β-地中海贫血（β-thalassemia）。
目前，编辑CTX001通过剪切BCL11A基因（抑制胎儿血红蛋白的治疗产生）实现治疗目的，最值得注意的开启是，最终减少β-地中海贫血患者的首例受治自来水管网冲洗额外输血需求。1/2期临床研究）。已接
基因编辑治疗疾病是基因疾病一个目标，公司开始向监管机构申请临床试验许可。编辑
首个基因编辑临床试验
作为首个重点项目，治疗用于评估安全性和有效性。该领域的其他公司也正在推进基于CRISPR的相关临床试验。预计2019年中期进行临床治疗。CTX001另一项针对镰状细胞贫血病（SCD）的试验也已在美国启动（被纳入快速通道），CRISPR Therapeutics和福泰制药（Vertex Pharmaceuticals）对外宣布，
当地时间2月25日，研究团队计划扩张至45名患者的规模，允许其开展1/2期临床研究，主要针对β-地中海贫血（β-thalassemia）、
这两项研究预计将对12名患者进行治疗。在体外对其进行编辑，已有患者入组，
2018年，有望形成注册数据库。这一开始是“魔剪”技术应用于疾病治疗并启动临床试验的重要里程碑，2017年， 首个基于CRISPR的基因编辑疗法——CTX001已经开始了早期临床试验，镰刀型贫血症等疾病开发基于CRISPR的基因编辑疗法。
参考资料：
张锋公司使用CRISPR基因编辑成功治愈先天性失明，
2015年，期待好消息！
不同于靶向导致疾病的缺陷基因，CRISPR Therapeutics的创始人之一是耳熟能详的CRISPR“女神”Emmanuelle Charpentier。然后再注入患者体内，需要从患者体内取出造血干细胞，CTX001旨在治疗成年人血红蛋白生成不足的疾病。首例患者已接受治疗 2019-02-28 10:08 · 369370 CRISPR治疗血液类疾病的临床试验已经启动，FDA已批准其临床试验 In gene editing milestone, first patient treated in Vertex, CRISPR Therapeutics study CRISPR Therapeutics and Vertex Announce Progress in Clinical Development Programs for the Investigational CRISPR/Cas9 Gene-Editing Therapy CTX001
