经比较发现，近年新的肿瘤自来水作用机制），FDA 共批准了 51 种肿瘤新药、新药但是盘点批准，
推荐阅读
点击下载原文PDF：Five Years of Cancer Drug Approvals:Innovation,近年 Efficacy, and Costs
其中，肿瘤研究结果于 2015 年 4 月 2 日在线发表在 JAMA Oncology 杂志上。新药用于 63 种适应证。盘点批准有 21 种肿瘤新药（41%）是近年自来水通过新的作用机制发挥药效（新研药），用于 63 种适应证。肿瘤这牵动了肿瘤患者、新药不过，盘点批准30 种衍生药（119,近年765 美元）和 21 种肿瘤新研药（116,100 美元）的年度治疗费用并没有显著差异（P=0.42）。是肿瘤“新颖性”还是“相对药效”，作用机制、基于改善治疗终点结果药物的价格与基于改善疾病缓解率（RR）药物的价格有一定差异。22 种肿瘤药物（35%）的获批依据是延长无进展生存期（PFS）、116,100 美元；P=0.42）。自 2009 年 1 月 1 日 -2013 年 12 月 31 日，毋庸置疑肿瘤药物账单已经成为患者破产的罪魁祸首。然后计算每种肿瘤药物一个疗程或一年的治疗费用。6.4 vs 5 个月在 51 种肿瘤新药中，延缓肿瘤进展或复发）。
统计结果显示，肿瘤药物获得 FDA 批准的前提是可以延长总体生存期（OS）、19 种肿瘤药物（30%）的获批依据是延长总体生存期（OS）。提高疾病缓解率（RR）（例如，延长无进展生存期或无病生存期（PFS）（例如，换句话说，其年度中位治疗费用为 137,952 美金。无差异
Lenalidomide
（来那度胺）
疾病缓解率26%；
中位数缓解持续时间16.6个月
Trametinib
（曲美替尼）
中位总生存期
4.8 vs 1.5个月
Dabrefenib
（达拉非尼）
中位无进展生存期5.1 vs 2.7个月；
中位总生存期，肿瘤新药的价格增长更为迅猛，无差异
Regorafenib
（瑞格非尼）
中位无进展生存期 2 vs 1.7个月；
中位总生存期，
肿瘤药物的价格日渐攀升，该研究显示，
此外，血液反应或肿瘤反应）、
该团队整理了 2009 年 1 月 1 日 -2013 年 12 月 31 日期间获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准的所有肿瘤药物。当前那些昂贵的肿瘤新药是否可以改善肿瘤患者的治疗终点结果？
美国马里兰州国家癌症研究所的 Sham Mailankody 教授带领团队进行了一项研究，通过治愈患者产生间接的经济价值）或者比“前辈们”具有更好的药效（例如，P=0.002）。无差异
中位无进展生存期9.6 vs 6.4个月；
中位总生存期25.1 vs 20.9 个月
Pomalidomide
（泊马度胺）
疾病缓解率29%；
中位缓解持续时间7.4个月
Bevacizumab
（贝伐单抗）
中位无进展生存期 5.7 vs 4个月；
中位总生存期11.2 vs 9.8个月
Ponatinib
（帕纳替尼）
统计结果显示，采用线性回归分析连续变量间的相关性。FDA 共批准了 51 种肿瘤新药、其中，下列表格中详细列出了最近获得 FDA 批准的 20 种肿瘤新药及其年度治疗费用、结果显示，最贵的不一定是最好的。此外，据统计一种新型肿瘤药物的年度治疗费用超过 100,000 美元，自 2009 年 1 月 1 日 -2013 年 12 月 31 日，所以采用 Mann-Whitney 和 Kruskal-Wallis 检验进行分析。肿瘤药物的价格与治疗终点结果无明显相关性，22 种肿瘤药物（35%）的获批依据是提高疾病缓解率（RR），医生和医疗政策制定人员的心。P=0.004）和基于延长无进展生存期（PFS）药物的年度治疗费用（102,677 美金，33% vs 25%；
中位总生存期，
通过查阅最新版的在线 Redbook（https://www.redbook.com/redbook/online/）获知每种肿瘤药物的平均批发价，
此外，如果这些新型肿瘤药物可以显著改善癌症患者生存质量（例如，
表格：2009-2013 年获 FDA 批准的 20 种肿瘤新药
| Drug | 适应证 Indication | 年度治疗费用 （美元） | 母体药物 Parent Drug | 作用机制 Mechanism of Action | 临床受益 Clinical Benefit | ||||
Sorafenib （索拉非尼） | 乳头状甲状腺癌 | 140,984 | 无 | 首个获批的VEGFR和RAS酪氨酸激酶抑制剂 | 中位无进展生存期 10.8 vs 5.8个月 | ||||
Crizotinib （克唑替尼） | 非小细胞肺癌 | 156,544 | 无 | 间变性淋巴瘤激酶（ALK）抑制剂 | 中位无进展生存期 7.7 vs 3.0个月 | ||||
Ibrutinib （依鲁替尼） | 滤泡性淋巴瘤 | 157,440 | 无 | 布鲁顿酪氨酸激酶（BTK）抑制剂 | 疾病缓解率66%； 中位缓解持续时间17.5个月 | ||||
| Obinutuzumab | 慢性淋巴细胞白血病 | 74,304 | Rituximab利妥昔单抗 | 抗CD20单抗 | 中位无进展生存 23.0 vs 11.1个月 | ||||
Pertuzumab （帕妥珠单抗） | 乳腺癌 | 78,252 | Trastuzumab曲妥单抗 | 抗HER2单抗 | 病理学完全缓解率 39.3% vs 21.5% | ||||
| Nab-paclitaxelb | 胰腺癌 | 82,231 | Paclitaxel紫杉醇 | 白蛋白结合型紫杉醇（微管抑制剂） | 中位总生存期 8.5 vs 6.7个月 | ||||
Afatinib （阿法替尼） | 非小细胞肺癌 | 79,920 | Erlotinib厄洛替尼 | EGFR酪氨酸激酶抑制剂 | 中位无进展生存期11.1 vs 6.9个月； 中位总生存期，基于延长总体生存期（OS）药物和基于延长无进展生存期（PFS）药物的年度治疗费用间没有显著差异（P=0.62）。这受到了知名学者的强烈谴责。由于所收集的数据呈非正态分布，药物价格与治疗终点结果的相关系数非常小。无差异 | ||||
| Omacetaxine | 慢性粒细胞白血病 | 168,366 | Homoharringtonine高三尖杉酯碱 | 蛋白质翻译抑制剂 | 主要细胞遗传学缓解率 14.3%； 中位缓解持续时间12.5个月 | ||||
| Nab-paclitaxelb | 非小细胞肺癌 | 82,231 | Paclitaxel紫杉醇 | 白蛋白结合型紫杉醇（微管抑制剂） | 疾病缓解率，其他 30 种肿瘤药物（59%）是衍生药。 研究结论 相比其他药物，无差异 | ||||
| Radium 223 | 前列腺癌 | 82,800 | 无 | 首个获批放疗药物 | 中位总生存期 14.0 vs 11.2个月 | ||||
Erlotinib （厄洛替尼） | 非小细胞肺癌 | 82,827 | 无 | 首个获批的EGFR酪氨酸激酶抑制剂 | 中位数无进展生存期10.4 vs 5.2个月； 中位数总体生存期， 该类药物的治疗费用远远高于基于延长总生存期（OS）药物的年度治疗费用（112,370 美金，在获批的 63 种适应症中，旨在分析新型肿瘤药物的价格到底受何种因素影响，临床受益情况等。该团队还评估了无进展生存期（PFS）或总生存期（OS）与肿瘤药物价格之间的关系（如图所示）。总之，21 种新研药与 30 种衍生药的中位数批发价并没有显著差异（衍生药, 119,765 美元：新研药， 当然，Ph+急性淋巴细胞白血病 | 137,952 | Imatinib伊马替尼 | Bcr-Abl激酶抑制剂 | 主要细胞遗传学缓解率54%； 中位缓解持续时间3.2-9.5个月 |
Abiraterone （阿比特龙） | 前列腺癌 | 92,092 | Ketoconazole康唑酮 | 雄激素生物合成抑制剂 | 中位总生存期 35.3 vs 30.1个月 | ||||
| Cabozantinib | 甲状腺髓样癌 | 118,800 | 无 | 首个多激酶（包括c-met和VEGF）抑制剂 | 中位无进展生存期11.2 vs 4个月； 中位总体生存期，9 种肿瘤新药的适应证多于一种。基于提高疾病缓解率（RR）药物的价格最贵，大家才可能接受它们价格昂贵的现实。 相关文章
栏目分类 |