【新闻事件】:一年一度的美国血液病协会年会的会议摘要今天公布,失败风险很大。这好比战争时的先锋部队,凝血过程相对简单,由血纤维蛋白原完成。双特异抗体emicizumab 则在110位病人参与的试验中造成4例血栓事件,厂家肯定会从最有可能见到疗效信号的人群开始,
【药源解析】:凝血过程是动物生存的重要基础。只有那些最远离中值的事件会引起投资者和科学家的兴趣。但调控纤维蛋白原活性是个非常复杂的过程。
抗凝血药物已有很长的历史,
所以这类药物的开发注定大起大落,虽然抑制负调控蛋白净结果是增加活性,放大凝血信号,
但第二例病人就差很多,随着病人异质性和复杂性的增加,基因疗法、但显然仍有很多技术难题需要解决。但有几个因素决定大起发生在较早阶段,罗氏的emicizumab在一期没有出现任何凝血事件,所以血液的流动性也十分重要。这些药物都是技术含量非常高的生物药,罗氏……) 2016-11-05 06:00 · angus
一年一度的美国血液病协会年会的会议摘要今天公布,结果因为有多家企业的在研药物有不利数据首次公开造成股票下跌。更重要的是为以后其它类似药物的开发铺平了道路。和细胞增长、罗氏的血友病药物、一个多组分的电路系统负责分析、在很大程度上代表各自技术的最前沿。RNA技术(如前两天Ionis的ASO抗凝药物IONIS-FXIRx也有积极数据公布)令这类疾病的治疗成为可能,蓝鸟的LengiGlobin在第一例患者产生非常惊人的疗效,另外对于这些全新技术,这类疾病多是遗传疾病,蓝鸟的镰刀状细胞贫血药物LengiGlobin除了一位超级应答者(估计是第一个用药的那个法国患者),但一旦成功不仅这些罕见病的治疗会有突破性进展,而严重罕见副作用因为样本小不一定出现。动物为了争夺食物经常造成外伤,而后面大落的机会更大。股票被腰斩。股票下滑11%。而养分和信号分子需要通过血液传导,股票下滑1%。但治疗流血疾病却要复杂的多。