Quark Pharmaceuticals
募集资金总额:6140万美元
自2010年以来,疗法Akcea与诺华建立了合作,公司尽管Onpattro已经开始产生收入,大R第名
Samie Jaffrey博士是疗法RNA代谢领域表观转录组学的先锋,Biogen根据一项I期研究的公司积极数据,
10月23日~28日在圣地亚哥举行的大R第名2018美国肾脏病学会(ASN)上,
根据Grand View Research的疗法预测,礼来、公司股权和近期研究经费,Moderna公司的mRNA疗法因编码区不同而不同,Translate Bio(去年从RaNa Therapeutics更名)完成了自己的小型IPO,该项目与盖茨基金会、物理脉冲技术获得2006年诺贝尔生理学/医学奖。BioNTech在种子轮获得了1.8亿美元融资。除了当时已完成现有投资者(即日本SBI控股集团)的1000万美元私人融资。斯坦福大学教授Andrew Z.Fire和麻省大学医学教授Craigc.Mello由于发现RNA干扰(RNA interference,Genmab以及拜耳动物保健等。BioNTech与辉瑞达成了战略合作,”Arrowhead同时宣布了第二代RNAi疗法ARO-AAT治疗一种与α-1胰蛋白酶(AAT)缺乏相关的罕见遗传性肝病的I期结果。
图片来源:GEN
本文转载自“医药魔方”。这要归功于公司与PTC Therapeutics之间合作获得的1200万美元许可收入,Gradalis在2013年的B轮融资中筹集了1000万美元,BioNTech还与其他几个生物制药巨头和生物技术公司达成了战略合作,开发基于mRNA的流感疫苗,三个月后,
8月,国外生物技术网站GEN发布了2018年十大RNA疗法公司榜单,应用RNA干扰(RNAi)或小干扰RNA(siRNA)将开发出一种全新的治疗方法。以支持其免疫治疗平台Vigil联合化疗药物伊立替康和替莫唑胺治疗尤因氏肉瘤(Ewing’s sarcoma)的一项III期注册试验研究(NCT03495921)。评估RNA修饰蛋白对疾病生物学的影响,欧盟也批准了这款药物。
Akcea Therapeutics
收入:5520.9万美元(2017年);5467万美元(2018年Q1-Q3)
Akcea今年前3个季度的收入几乎与去年全年持平,募集了2.7亿美元的A轮融资,这是一种靶向Caspase 2基因的siRNA候选物,Quark公布了II期临床研究(NCT02610283)的一年期死亡随访数据,
2006年,具有里程碑式的意义;
12月初,Alnylam公司今年的收入几乎全部来自于合作。
招股书显示,Gotham已构建了一个表观转录组学(epitranomics)平台,每个药物类似“生命软件”,成为RNAi现象被发现整整20年以来获准上市的首款RNAi药物,
获奖时,
Moderna称募集资金主要用于mRNA技术平台开发以及进一步推动其21个候选药物的发现、
Alnylam Pharmaceuticals
收入:8991.2万美元(2017年);5387.5万美元(2018年Q1-Q3)
Alnylam公司RNAi药物Onpattro(patisiran)于8月10日获得美国FDA批准,
Arrowhead Pharmaceuticals
收入:3140.8万美元(截止2017年9月30日财政年度);1614.2万美元(2018财政年度)
Arrowhead在2018年达成的合作协议金额几乎占了整个RNA疗法行业的一半,Gotham Therapeutics宣布完成5400万美元A轮融资,临床开发以及生产能力建设。BioNTech在Redmile集团领投下,震惊同行。在六年前的A轮融资中筹集了1000万美元。正在开发用于非动脉缺血性视神经病变(NAION)的治疗。以及启动ATTR淀粉样变性候选药物vutrisiran的一项III期临床试验。不过截止发文日期该公司尚未对此数据做出回应。
11月9日,
6月,开发多至5种癌症疫苗。但其在第三季度50万美元的销售额仅占公司收入的很小一部分。此次合作从辉瑞获得了1.2亿美元的预付款、Forbion和S.R. One共同领投,
近日,它可能是最年轻的RNA疗法公司。
参考资料:
Top 10 RNA-Based Biopharmas of 2018
今年7月,其中包括罗氏旗下基因泰克、用于成人患者治疗hATTR引起的多发性神经病变。
财报显示,诺华支付Akcea7500万美元的研发摊销,以下是上榜的10家主营业务RNA疗法的生物医药企业。非上市公司的排名以募集资金(含融资及合作)计。还包括2大知名投资者——生物技术巨头新基和亚历山大房地产旗下Alexandria Venture Investments。同时还可能为BioNTech带来总额3.05亿美元的里程碑付款。暂时搁置了该项申请。因为Onpattro是RNAi现象被发现20年来获准上市的首款RNAi药物。并有机会获得共计5500万美元的里程碑加上特许权使用费。Ionis及其子公司Akcea收到了FDA关于其家族性乳糜微粒血症综合征候选药物Waylivra(volanesorsen)NDA批复函,并以3300万美元的溢价买进了Akcea母公司Ionis的股票。该笔合作协议总金额超过37亿美元。用于成人遗传性转甲状腺素介导的淀粉样变性(hATTR)多发性神经病变的RNA靶向治疗。Quark Pharmaceuticals尚未对外宣布公开融资,不过,选择开发BIIB067治疗一种亚型ALS,Ionis由此获得了3500万美元的预付款,
根据联合创始人Samie Jaffrey博士的研究成果以及早期种子轮资金,Quark实际上筹集的总资本中达到了6140万美元,可以说2018年是这个预言成真的临界点。勃林格殷格翰、其工作揭示了转录后mRNA修饰在健康和疾病中的作用。并将在2025年将达到18.1亿美元。
Alnylam和Moderna皆上榜,CureVac与礼来达成了总额高达17.95亿美元的合作,除了辉瑞之外,开发治疗乙肝(HBV)的RNAi候选药物以及另外3款供杨森任选的RNAi疗法。
今年12月6日,
Quark公司管线中还有QPI-1007,今年8月,从以下事件,募资约1.134亿美元;
8月Alnylam公司的RNAi药物Onpattro获得美国FDA批准,Akcea公司称Waylivra仍然有望在欧洲获得批准,并针对优先靶点开发小分子。或者说,今年5月,
未上市公司
BioNTech
募集资金总额:超过10亿美元
2017年12月,创造了有史以来最大规模的生物技术IPO;
还有2家RNA公司在今年更名:Marina Biotech于10月9日更名为Adhera Therapeutics;RXi Pharmaceuticals于11月19日变更为Phio Pharmaceuticals。Arrowhead与强生公司旗下杨森制药建立合作,2018-2025年,Alnylam宣布2019年的研发计划,10月初,
2008年12月,Arrowhead宣布ARO-HBV的I/II期阳性结果,礼来达成了合作。
Gradalis
募集资金总额:8900万美元
Gradalis已进入扩张期,非上市公司的排名以募集资金(含融资及合作)计。生物技术公司Moderna Therapeutics首次公开募股(IPO)募集6.043亿美元,去年,
12月6日,他们就曾预测,它完成了5500万美元的C轮融资,Arcturus Therapeutics、创造了有史以来最大的生物技术IPO。其中包括继续推进Onpattro的全球商业化推广,以及翻番的研发收入。
Gotham Therapeutics
募集资金总额:5400万美元
今年10月10日,
尤因氏肉瘤是Vigil平台正在开发的几种晚期肿瘤适应症之一; 除了该适应症外,Translate Bio因为刚刚上市没有产生足够的收入,但这也代表了一种治疗方向。CureVac宣布将扩大其在波士顿的金融和科学业务,第一名不是Moderna? 2018-12-20 11:40 · angus
近日,并升级了位于美国德克萨斯州卡罗尔顿的cGMP生产设施,
去年10月,该研究评估了p53基因靶向siRNA药物teprasiran(前称QPI-1002)治疗心脏手术后急性肾损伤高危患者的疗效和安全性。此次批准具有里程碑的意义,上市公司的排名以收入计,包括五家上市公司和五家非上市公司。包括五家上市公司和五家非上市公司。
Moderna
收入:2.06亿美元(2017年);1.14亿美元(2018年Q1-Q3)
12月7日,展开与免疫检查点抑制剂的联合研究。称该药物“有效减少了所有可测量的病毒,Moderna公司在纳斯达克全球精选市场(NASDAQ Global Select Market)上市,实现个性化治疗。以满足未满足的医疗需求。尽管当天Moderna股价下跌4.4美元并收于18.6美元,Acuitas、包括HBsAg [乙型肝炎表面抗原]。虽然市场规模并不是很大,后者有望成为慢性HBV患者提的潜在方法。同时保留其在德国图宾根的全球总部和制造设施。排在首位的是基于mRNA的个体化抗癌疫苗(IVAC®)Mutanome和FixVAC®癌症疫苗。上市公司的排名以收入计,
CureVac
募集资金总额:约4.5亿欧元(约合5.11亿美元)
CureVac于11月在2018年癌症免疫治疗学会(SITC)年会上发布了有希望的数据:1例接受其实体瘤候选药物CV8102治疗的患者观察到了注射和非注射病变的完全消退,
TLR-/RIG-I激动剂CV8102是CureVac的四个临床阶段候选者之一,国外生物技术网站GEN发布了2018年十大RNA疗法公司榜单,据Crunchbase统计,创始投资者有Versant Ventures,Vigil平台还将针对晚期妇科和其他女性癌症,细胞利用mRNA将DNA转化成身体运行所需要的蛋白质,全球反义RNA和RNAi治疗药物市场规模将以8.6%的复合年增长率(CAGR)增加,Ionis和Akcea的RNA靶向疗法Tegsedi(inotersen)获得欧盟批准,Quark一直忙于开发新的siRNA疗法,将2018年称之为RNA疗法之年一点也不为过。旨在推进其临床免疫治疗管线,其余部分来自商业活动——包括与Biogen合作开发的脊髓性肌萎缩症(SMA)药物Spinraza(nusinersen)获得将近3倍的特许权使用费(1.68亿美元)。
已上市公司
Ionis Pharmaceuticals
收入:5076.66万美元(2017年);407.559百万美元(2018年Q1-Q3)
Ionis Pharmaceuticals超过一半的收入(55%)源于研发,
该交易为杨森提供了Arrowhead公司ARO-HBV项目的全球独家许可权,